Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever
Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes
"Elaborating on the science as well as the business behind the fight against cystic fibrosis, Trivedi captures the emotions of the families, doctors, and scientists involved in the clinical trials and their 'weeping with joy' as new drugs are approved, and shows how cystic fibrosis, once a 'death sentence,' became, for many, a manageable condition. This is a rewarding and challenging work." —Publishers Weekly
Cystic fibrosis was once a mysterious disease that killed infants and children. Now it could be the key to healing millions with genetic diseases of every type—from Alzheimer's and Parkinson's to diabetes and sickle cell anemia.
In 1974, Joey O'Donnell was born with strange symptoms. His insatiable appetite, incessant vomiting, and a relentless cough—which shook his tiny, fragile body and made it difficult to draw breath—confounded doctors and caused his parents agonizing, sleepless nights. After six sickly months, his salty skin provided the critical clue: he was one of thousands of Americans with cystic fibrosis, an inherited lung disorder that would most likely kill him before his first birthday.
The gene and mutation responsible for CF were found in 1989—discoveries that promised to lead to a cure for kids like Joey. But treatments unexpectedly failed and CF was deemed incurable. It was only after the Cystic Fibrosis Foundation, a grassroots organization founded by parents, formed an unprecedented partnership with a fledgling biotech company that transformative leaps in drug development were harnessed to produce groundbreaking new treatments: pills that could fix the crippled protein at the root of this deadly disease.
From science writer Bijal P. Trivedi, Breath from Salt chronicles the riveting saga of cystic fibrosis, from its ancient origins to its identification in the dank autopsy room of a hospital basement, and from the CF gene's celebrated status as one of the first human disease genes ever discovered to the groundbreaking targeted genetic therapies that now promise to cure it.
Told from the perspectives of the patients, families, physicians, scientists, and philanthropists fighting on the front lines, Breath from Salt is a remarkable story of unlikely scientific and medical firsts, of setbacks and successes, and of people who refused to give up hope—and a fascinating peek into the future of genetics and medicine.
👁️
9 | ⌚2025-09-09 13:24:21.850
VNĐ: 808,900
Mua hàng tại Shopee giảm thêm 30%








Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well
Giá bộ: 186.000 VNĐ ---------------- Tác Giả: Dr. Bernie S. Siegel Công ty phát hành: First News - Trí Việt Ngày phát hành: 2020 Số trang: 450 Kích thước: 14.5 x 20.5 cm Hình thức:
Sách - Kiểm Toán Căn Bản - Lý Thuyết, Câu Hỏi Và Bài Tập Trắc Nghiệm (14) Tác Giả : Nhiều Tác Giả Nhà Xuất Bản NXB Kinh Tế Quốc Dân Kích Thước: 14.5 x
Thước Kẻ Smart Kids 15cm SK-RL1001 Được làm từ nhựa trong suốt rắn chắc, chịu được va đập tốt, có độ bền cao Thước dài 15 cm, chia đến đơn vị nhỏ nhất là milimet
Điện thoại giờ đây đã gần như là một vật bất li thân đối với mỗi người trên thế giới. Vào khoảng nửa đầu năm 2018, top 3 trên thị trường sản xuất điện thoại
Đây là một cuốn sách mang ý nghĩa động viên, gỡ rối và nâng đỡ tinh thần. Tác giả không áp đặt hoặc đưa ra câu trả lời chính xác cho vấn đề, mà chỉ
Bộ sách cùng bé học tiếng Anh với hơn 150 từ và cụm từ thông dụng thường ngày mà bé sinh hoạt hàng ngày. Bộ sách Basic Words với bốn chủ đề: - 1, Out
Bạt phủ ô tô chất liệu vải không dệt cao cấp thương hiệu MACSIM dành cho hãng xe Lexus RX màu ghi - bạt phủ trong nhà và ngoài trời - Bạt phủ trong nhà
Cỗ máy sàng lọc “nhân tài” hoạt động hết công suất; thực trạng phân biệt đối xử giữa người giỏi – người bình thường ngày càng hiện rõ trong xã hội hiện đại. Liệu bạn
THÔNG TIN CHI TIẾT: Thương hiệu [IBIE]; ; Chất liệu chính [Gỗ cao su]; Thời hạn bảo hành [12 tháng]; Thời gian giao hàng [2-4 ngày]; Phòng chính [Phòng ăn]; Phòng khác [Nhà bếp]; Yêu
Điểm mạnh của miếng vá săm Maruni. Phải là miếng vá săm Maruni chứ không phải là bất kỳ một miếng vá nào khác. Tại sao vậy, tại vì đây là giải pháp khắc phục
XIN CHÀO NGÀY MỚI CỦA TÔI - CHANGWAN KIM Cuộc sống thường nhật không phải là từ dùng để chỉ ngày hôm nay hay thời điểm này. Để việc lái xe có thể trở thành
Dork Diaries: Birthday Drama! CHÚA ƠI! Bữa tiệc sinh nhật của Nikki sẽ không thể tuyệt vời hơn! BFF của cô ấy đang lên kế hoạch cho một bữa tiệc bể bơi SUPERcool, với một
Ma Đạo Tổ Sư (Tập 9) Tác giả Mặc Hương Đồng Khứu - Họa sĩ Lạc Địa Thành Cầu Dịch giả Đúc Đúc Kích thước 14.5 x 20.5 cm Nhà xuất bản Dân Trí Thương
Giá bộ: 214.000 VNĐ -------------- Công ty phát hành: First News - Trí Việt Tác giả: Robin Sharma Ngày xuất bản: 2021 Kích thước: 14,5 x 20,5 cm Nhà xuất bản: NXB Tổng Hợp TPHCM
- Dễ dàng ghi chép bất cứ ý tưởng để chia sẻ với người khác. Ghi chú lại những thứ cần lưu ý 1 cách gọn gàng dễ thấy - Thời gian sử dụng lâu/
=================== THÔNG TIN SẢN PHẨM =================== • Mã sản phẩm: EDC2317 • Tên sản phẩm: Hộp 15 nến taper thơm EDC2317 15cm • Màu sắc: Trắng • Kích thước: đường kính (D) x chiều cao
Pusheen Coloring Book Pusheen returns in a tful coloring book perfect for fans of I Am Pusheen the Cat. The Internet’s favorite chubby, tubby tabby is back in a purr-fectly cute coloring book featuring adorable
. ĐÂY LÀ RẬP BẰNG GIẤY, KHÔNG PHẢI QUẦN ÁO MẶC ĐƯỢC, Rập được in từ giấy A0 , đã được may thử rập. Dành cho các bạn không biết vẽ, cắt vẫn có thể
Thông số kĩ thuật : Tên danh mục Bút Gel Thương hiệu Flexoffice Đường kính viên bi 0.5 mm Tiêu chuẩn mực Đạt tiêu chuẩn EN 71/3, ATSM D-4236 Đóng gói 01 cây/ 1 kiện.
TIẾNG NHẬT TẠI HIỆN TRƯỜNG LÀM VIỆC - Phần Cơ Bản ------------ Giới thiệu tóm tắt tác phẩm: Giáo trình giúp học viên biết cách sử dụng tiếng Nhật chính xác trong các tình huống
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well